Oligonucleotidos Sinteticos De Hebra Doble Para Inhibicion Especifica De Expresion De Gene.
Los oligonucleótidos sintéticos de hebra doble son una herramienta valiosa en la investigación genética y en el desarrollo de terapias génicas. Estos oligonucleótidos pueden ser diseñados para inhibir específicamente la expresión de un gen en particular, lo que puede tener implicaciones importantes en el tratamiento de enfermedades genéticas.
La inhibición de la expresión génica se logra mediante la unión de los oligonucleótidos sintéticos a la secuencia de ADN complementaria del gen objetivo. La unión de los oligonucleótidos a la secuencia de ADN impide que la maquinaria celular normal pueda transcribir y traducir el gen, lo que resulta en una disminución en la producción de la proteína correspondiente.
Los oligonucleótidos sintéticos de hebra doble son útiles en la investigación genética porque permiten a los científicos estudiar los efectos de la inhibición de la expresión génica en células y organismos. Además, estos oligonucleótidos pueden ser utilizados en el desarrollo de terapias génicas para tratar enfermedades causadas por la sobreexpresión de genes específicos.
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La terapia génica utilizando oligonucleótidos sintéticos de hebra doble se ha utilizado en el tratamiento de enfermedades como la enfermedad de Huntington y la distrofia muscular de Duchenne. En estos casos, los oligonucleótidos se diseñan para unirse a la secuencia de ADN que causa la enfermedad y prevenir la producción de la proteína dañina.
Aunque la terapia génica utilizando oligonucleótidos sintéticos de hebra doble es una técnica prometedora, todavía hay desafíos que deben superarse. Uno de los mayores desafíos es la entrega efectiva de los oligonucleótidos a las células objetivo. Los científicos están trabajando en el desarrollo de métodos para mejorar la entrega de oligonucleótidos a las células, lo que podría aumentar la eficacia de la terapia génica utilizando oligonucleótidos sintéticos de hebra doble.
En resumen, los oligonucleótidos sintéticos de hebra doble son una herramienta importante en la investigación genética y en el desarrollo de terapias génicas. La inhibición específica de la expresión génica a través de la unión de oligonucleótidos a la secuencia de ADN complementaria del gen objetivo tiene implicaciones importantes en el tratamiento de enfermedades genéticas. A medida que se superan los desafíos técnicos, la terapia génica utilizando oligonucleótidos sintéticos de hebra doble tiene el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas.
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Descripcion: La presente invencion se refiere a derivados de oligonucleotido que son cuando menos parcialmente de doble hebra, y que comprenden un radical de oligonucleotido 2´5´ enlazado en cuando menos un extremo 3´-. La invencion tambien se relaciona con el uso, de los mismos para inhibicion de meta de expresion de gene.
Figura Juridica: Patentes de Invencion, PATENTE:Oligonucleotidos Sinteticos De Hebra Doble Para Inhibicion Especifica De Expresion De Gene. en México
Solicitud: PA/a/2004/000179
Fecha de Presentacion: 2004-01-08
Solicitante(s):
Inventor(es): EUGEN UHLMANN, JOCHEN HUBER, NIKI GUNKEL, SANDRA NEUMANN, Zum Talblick 31, 61479, Glashütten, ALEMANIA
Clasificacion: C12N15/113 (2010-01), A61K31/713 (2006-01), C12Q1/68 (2006-01) referente a Oligonucleotidos Sinteticos De Hebra Doble Para Inhibicion Especifica De Expresion De Gene.