Metodos Para La Modificacion Genetica De Celulas Hemotopoyeticas Progenitoras Y Usos De Las Celulas Modificadas.
La modificación genética de las células hematopoyéticas progenitoras es una técnica que ha revolucionado el campo de la medicina regenerativa. Estas células, también conocidas como células madre hematopoyéticas, tienen la capacidad de diferenciarse en diferentes tipos de células sanguíneas, como los glóbulos rojos, blancos y las plaquetas.
La modificación genética de estas células se realiza mediante la introducción de material genético en su ADN, lo que permite la modificación de su comportamiento y función. Esta técnica se utiliza para tratar una variedad de enfermedades, incluyendo enfermedades genéticas y trastornos del sistema inmunológico.
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Uno de los métodos más utilizados para la modificación genética de células hematopoyéticas progenitoras es la técnica de CRISPR-Cas9. Esta técnica utiliza una enzima llamada Cas9 para cortar el ADN en un lugar específico y luego introducir material genético modificado en ese lugar. Este método es muy preciso y se ha utilizado para corregir genes defectuosos en células hematopoyéticas progenitoras para tratar enfermedades como la anemia de células falciformes y la hemofilia.
Otro método utilizado para la modificación genética de células hematopoyéticas progenitoras es la transducción viral. Este método utiliza un virus modificado para introducir material genético en las células. Este método se utiliza para introducir genes que pueden mejorar la función de las células hematopoyéticas progenitoras, como genes que aumentan la producción de glóbulos rojos.
Las células hematopoyéticas progenitoras modificadas se utilizan en una variedad de aplicaciones médicas. Por ejemplo, se utilizan para tratar enfermedades del sistema inmunológico, como la inmunodeficiencia combinada grave. También se utilizan para tratar enfermedades genéticas como la enfermedad de Gaucher y la enfermedad de Hunter.
En conclusión, la modificación genética de células hematopoyéticas progenitoras es una técnica revolucionaria que tiene el potencial de tratar una amplia variedad de enfermedades. Con la continua investigación y el desarrollo de nuevas técnicas, esta técnica seguirá siendo una herramienta valiosa en la medicina regenerativa.
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Descripcion: La presente invencion se refiere a composiciones y metodos relacionados con terapia genetica, particularmente como aplicada a celulas hematopoyeticas progenitoras (HP), con celulas transducidas y metodos para obtenerlas, y con metodos de uso de ellas para proporcionar un injerto prolongado de celulas hematopoyeticas modificadas en sujetos humanos. La invencion se relaciona particularmente con la terapia genetica ex vivo de celulas HP para el tratamiento o prevencion de la infeccion por VIH.
Figura Juridica: Patentes de Invencion, PATENTE:Metodos Para La Modificacion Genetica De Celulas Hemotopoyeticas Progenitoras Y Usos De Las Celulas Modificadas. en México
Solicitud: PA/a/2004/000268
Fecha de Presentacion: 2004-01-09
Solicitante(s):
Inventor(es): GEOFFERY P. SYMONDS, RAFAEL AMADO, LUN-QUAN SUN, JANET MACPHERSON, GREG FANNING, WAYNE GERLACH, 15 Hamilton Street, NSW 2029, Rosebay, AUSTRALIA
Clasificacion: A61K31/7088 (2006-01), A61K31/7105 (2006-01), A61K35/12 (2006-01), A61K35/14 (2006-01), A61K48/00 (2006-01), A61P31/18 (2006-01), C12N15/09 (2006-01), C12N15/11 (2006-01), C12N15/113 (2010-01), C12N5/10 (2006-01) referente a Metodos Para La Modificacion Genetica De Celulas Hemotopoyeticas Progenitoras Y Usos De Las Celulas Modificadas.