Inhibicion De Expresion De Genes Con Dsrna.
La inhibición de la expresión de genes con dsRNA es una técnica que ha revolucionado el campo de la biología molecular en los últimos años. Esta técnica se basa en la utilización de moléculas de RNA de doble cadena (dsRNA) para silenciar la expresión de un gen específico.
El dsRNA se une a una proteína llamada RISC (Complejo de Interferencia de RNA Pequeño), que lo descompone en fragmentos más pequeños. Estos fragmentos se unen a un RNA mensajero (mRNA) específico, que es el que lleva la información genética del gen que se quiere silenciar. Al unirse al mRNA, los fragmentos de dsRNA evitan que el gen se exprese, lo que lleva a una disminución o eliminación completa de la proteína que codifica.
Esta técnica se ha utilizado con éxito en una amplia variedad de organismos, desde bacterias hasta mamíferos, y ha demostrado ser una herramienta poderosa para el estudio de la función de los genes y la identificación de nuevos objetivos terapéuticos.
Una de las aplicaciones más prometedoras de la inhibición de la expresión de genes con dsRNA es en el campo de la terapia génica. Se ha demostrado que la administración de dsRNA específico puede reducir la expresión de genes que están implicados en enfermedades genéticas como la enfermedad de Huntington o la distrofia muscular de Duchenne. Además, se están realizando estudios para evaluar el potencial de esta técnica en el tratamiento de enfermedades virales como el VIH o el virus del papiloma humano.
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Sin embargo, la inhibición de la expresión de genes con dsRNA también presenta desafíos y limitaciones. Uno de los principales desafíos es la entrega eficiente de dsRNA a las células diana, ya que esta molécula es susceptible a la degradación por enzimas en el cuerpo. También se han observado efectos secundarios no deseados, como la activación del sistema inmunológico o la inhibición de la expresión de genes no relacionados.
En conclusión, la inhibición de la expresión de genes con dsRNA es una técnica prometedora con aplicaciones en el estudio de la función de los genes y la terapia génica. Aunque todavía hay desafíos y limitaciones que deben abordarse, esta técnica tiene el potencial de transformar la forma en que se abordan las enfermedades genéticas y virales en el futuro.
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Descripcion: La presente invencion se refiere a la inhibicion especifica de expresion de gene en mamiferos a un metodo que comprende introducir en la celula un ARN que comprende una estructura doble teniendo una secuencia de nucleotidos la cual es sustancialmente identica para al menos una parte del gene objetivo y el cual es derivado de un modelo endogeno; y verifica la inhibicion de expresion del gene objetivo. Una composicion farmaceutica que comprende dicho ARN y el uso del ARN tambien estan descritos.
Figura Juridica: Patentes de Invencion, PATENTE:Inhibicion De Expresion De Genes Con Dsrna. en México
Solicitud: PA/a/2002/005013
Fecha de Presentacion: 2002-05-17
Solicitante(s):
Inventor(es): MAGDALENA ZERNICKA-GOETZ., FLORENCE WIANNY., MARTIN JOHN EVANS., DAVID MOORE GLOVER., The Wellcome Trust and Cancer Research Campaign Institute of Cancer and Developmental Biology, CB2 1QR, Tennis Court Road, Cambridge, REINO UNIDO
Clasificacion: C12N15/63 (2006-01), A01K67/027 (2006-01), A61K31/713 (2006-01), C12N15/11 (2006-01), C12N5/10 (2006-01) referente a Inhibicion De Expresion De Genes Con Dsrna.