Conjugados Del Compuesto Hidrazida Divalente Para Inhibir El Regulador De Conductancia De Transmembrana De Fibrosis Quistica.
La fibrosis quística es una enfermedad genética que afecta a las glándulas exocrinas y puede causar daños en varios órganos del cuerpo. Aunque no tiene cura, existen tratamientos que pueden mejorar la calidad de vida de los pacientes. Uno de los enfoques más prometedores es el uso de conjugados del compuesto hidrazida divalente para inhibir el regulador de conductancia de transmembrana de fibrosis quística.
El regulador de conductancia de transmembrana de fibrosis quística (CFTR, por sus siglas en inglés) es una proteína que regula el flujo de iones a través de las membranas celulares. En los pacientes con fibrosis quística, la CFTR está defectuosa, lo que hace que el moco se vuelva espeso y pegajoso, obstruyendo las vías respiratorias y los conductos pancreáticos. Los conjugados del compuesto hidrazida divalente son moléculas diseñadas para unirse específicamente a la CFTR y restaurar su función normal.
Los estudios preclínicos han demostrado que los conjugados del compuesto hidrazida divalente pueden mejorar la función de la CFTR en las células epiteliales de los pacientes con fibrosis quística. En un estudio publicado en la revista Journal of Medicinal Chemistry, los investigadores sintetizaron varios conjugados del compuesto hidrazida divalente y evaluaron su capacidad para restaurar la función de la CFTR en células epiteliales humanas. Descubrieron que algunos de los conjugados eran altamente selectivos y efectivos para mejorar la función de la CFTR.
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Este enfoque tiene varias ventajas en comparación con otros tratamientos para la fibrosis quística. En primer lugar, los conjugados del compuesto hidrazida divalente son moléculas pequeñas que pueden ser administradas por vía oral, lo que facilita su uso en pacientes. Además, estos compuestos son altamente selectivos y específicos para la CFTR, lo que reduce el riesgo de efectos secundarios. También se ha demostrado que los conjugados del compuesto hidrazida divalente tienen una larga vida media en la circulación, lo que significa que pueden tener un efecto terapéutico duradero.
En conclusión, los conjugados del compuesto hidrazida divalente son una nueva clase de compuestos prometedores para el tratamiento de la fibrosis quística. Estos compuestos tienen el potencial de mejorar la función de la CFTR y reducir los síntomas de la enfermedad en los pacientes. Aunque aún se necesitan más estudios para evaluar su seguridad y eficacia en humanos, estos resultados preclínicos sugieren que los conjugados del compuesto hidrazida divalente pueden ser una opción terapéutica valiosa para los pacientes con fibrosis quística.
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Descripcion: Se proporcionan, en la presente invencion, conjugados de hidrazida-polietilenglicol divalentes que inhiben la actividad del transporte de ion de un regulador de conductancia de transmembrana de fibrosis quistica (CFTR). Los conjugados descritos en la presente son útiles para tratar enfermedades, trastornos y secuelas de enfermedades, trastornos y afecciones que estan asociados con actividad CFTR aberrantemente incrementada, por ejemplo, diarrea secretora.
Figura Juridica: Patentes de Invencion, PATENTE:Conjugados Del Compuesto Hidrazida Divalente Para Inhibir El Regulador De Conductancia De Transmembrana De Fibrosis Quistica. en México
Solicitud: MX/a/2010/010783
Fecha de Presentacion: 2010-09-30
Solicitante(s): THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA.*; 1111 Franklin Street, 12th Floor, 94607, Oakland, California, E.U.A.
Inventor(es): ALAN S. VERKMAN, NITIN D. SONAWANE, 139 San Pablo Avenue, 94127, San Francisco, California, E.U.A.
Clasificacion: C07C243/00 (2006-01), A61K31/165 (2006-01) referente a Conjugados Del Compuesto Hidrazida Divalente Para Inhibir El Regulador De Conductancia De Transmembrana De Fibrosis Quistica.